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Lenmeldy — Le médicament le plus cher du monde à l’heure actuelle
Partout dans le monde, le marché des thérapies est déjà inondé de thérapies qui coûtent plus d'un million de dollars par dose. Au moins 10 médicaments (comme le tableau suivant) ont atteint ce cap, principalement des thérapies géniques, mais aussi des modalités de médicaments à base de petites molécules. Récemment, la thérapie génique à usage unique Lenmeldy pour la leucodystrophie métachromatique à début précoce (MLD) d'Orchard Therapeutics a été approuvée par la FDA pour la vente, au prix de 4,25 millions de dollars, ce qui augmente le prix du médicament le plus cher au monde de 21 %.
| Nom du médicament | Prix/dose (millions de dollars) | Indications | Fabricants | Délai d'approbation | Méthodes thérapeutiques | |
| Lenmeldy | 4.25 | Leucodystrophie métachromatique (MLD) | Thérapeutique du verger | 2024.3.18 | Thérapie génique | |
| Hemgenix | 3.50 | Hémophilie B | CSL Behring et uniQure | 2022.11.22 | Thérapie génique | |
| Skysona | 3.00 | CALD | Biographie de Bluebird | 2022.9.18 | Thérapie génique | |
| Zynteglo | 2.80 | β-thalassémie | Biographie de Bluebird | 2022.8.17 | Thérapie génique | |
| Zolgensma | 2.10 | SMA | Nuohua | 2019.5.26 | Thérapie génique | |
| Lamzède | 1.46 | Syndrome de stockage des alpha-mannosides | Églises | 2023.2.16 | Thérapie de remplacement enzymatique | |
| Myalept | 1.26 | Lipodystrophie systémique | Églises pharmaceutiques | 2014.2.25 | Protéine | |
| Sohonos | 1.40 | DANDY | Ipsen | 2023.8.16 | Micromolécule | |
Zokinvy |
1.00 | Hutchinson-Gilford | EigerBioPharmaceuticals | 2020.11.20 | Micromolécule | |
| Danyelza | 1.00 | Neuroblastome réfractaire dans l'os ou la moelle osseuse | Thérapeutique Y-mAbs | 2020.11.25 | McAb (anticorps monoclonal) | |
